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吉尼松公司
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埃夫里-瓦尔德艾松大学
法国国家卫生及研究医学协会
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稳定的假型化慢病毒颗粒及其用途
本发明涉及一种获得包含异源目标基因的稳定的假型化慢病毒颗粒的方法,包括以下步骤:a)在合适的细胞系中转染至少一种质粒,其中所述至少一种质粒包含所述目标基因、rev、gag和pol基因和编码ERV合胞素的序列,其中所述re...
A·嘉利
用于治疗扩张型心肌病的CILP-1抑制剂
本公开涉及扩张型心肌病的治疗,特别是CILP‑1抑制剂的用途。
I·里夏尔
A·毕奎德
用于增加或增强基因治疗载体的转化以及用于去除或减少免疫球蛋白的组合物和方法
本文公开了通过施用切割存在于免疫球蛋白中的肽键的蛋白酶或通过施用切割存在于免疫球蛋白中的碳水化合物残基的糖苷酶或其他类似的酶促切割体内免疫球蛋白的方法来治疗可能发展或已经具有预先存在的基因治疗中和抗体的患者的方法。还公开...
S·拉克鲁瓦·德马兹
F·明戈齐
J·迪米特洛夫
C·勒博尔格尼
S·阿穆尔
酸性α-葡萄糖苷酶变体及其用途
本发明涉及酸性α‑葡萄糖苷酶变体及其用途。所述变体是序列优化过的和/或被连接到异源信号肽。
费德里克·敏果兹
基斯配·罗兹提
德怀特·D·克贝莱
韩桑吴
用于减少有需要的受试者中NKCC1表达的载体和药物组合物,以及相关的治疗处理方法
本发明涉及基于使用人工microRNA(amiR)减少NKCC1表达的RNA干扰(RNAi)策略。特别地,本发明涉及通过使用人突触蛋白启动子驱动转基因表达来实现针对NKCC1的特异性amiR的神经元特异性表达的载体。
费代里科·明戈齐
朱塞佩·龙齐蒂
安德烈亚·孔泰斯塔比莱
劳拉·坎切达
酸性α-葡萄糖苷酶变体及其用途
本发明涉及酸性α‑葡萄糖苷酶变体及其用途。
费德里克·敏果兹
基斯配·罗兹提
帕斯夸利纳·科莱拉
弗朗切斯科·普佐
杂合调控元件
本发明涉及驱动基因表达的杂合转录调控元件,特别是杂合启动子,所述杂合转录调控元件通过具有不同组织选择性的至少两个转录调控元件例如以组织选择性方式在不同组织中驱动表达的两个启动子的融合来设计。
费德里克·敏果兹
帕斯夸利纳·科莱拉
用于肌营养不良的诊断和治疗随访的方法
本发明涉及通过检测体液中、尤其是尿液中的微RNA来进行肌营养不良的诊断、随访和治疗效能评估。
劳伦斯·让松-莱尔
大卫·伊斯拉雷利
法蒂玛·阿莫尔
托马斯·沃伊特
编码人类FKRP蛋白的新型多核苷酸
本发明涉及编码人福库汀相关蛋白(FKRP)的合成的多核苷酸,其中所述多核苷酸包含避免从移码起始密码子产生的补充转录物的至少一个突变。所述的多核苷酸可用于,尤其是治疗与FKRP缺陷相关或由“α‑抗肌萎缩相关糖蛋白(“α‑D...
I·理查德
E·吉凯尔-祖伊达
一种治疗周围神经病变以及运动神经元疾病的方法
含有分子的组合物,用于将所述组合物递送到对象的外周神经系统(PNS)和/或中枢神经系统(CNS)中,其中所述组合物通过局部输注施用。
A·M·布伊贝洛
M·K·奇尔德斯
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